پزشکان ابوظبی برای اولین بار با استفاده از درمان ژن درمانی، بیماری نادر را درمان کردند
اداره بهداشت ابوظبی (DoH) برای اولین بار در خارج از ایالات متحده، از درمان ژن درمانی برای دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) استفاده کرده است. این درمان در بیمارستان شیخ خلیفه (SKMC) واقع در SEHA، یکی از زیرمجموعه‌های PureHealth، انجام شد و ابوظبی را به عنوان اولین مکان خارج از آمریکا برای این درمان معرفی کرد.
در همکاری با تیم‌های چند رشته‌ای در مرکز تحقیقات و نوآوری DoH، بیمارستان شیخ خلیفه موفق شد اولین بیمار DMD در امارات را در تاریخ ۱۹ مارس امسال درمان کند. پیش از این، این درمان فقط در ایالات متحده در دسترس بود.
بیمار اماراتی تحت نظر تیم پزشکی متخصص شامل یک نورولوژیست اطفال درمان شد.
دوشن چیست؟
دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) یک اختلال عصبی عضلانی ژنتیکی ناتوان‌کننده است که با ضعف و تحلیل تدریجی عضلات شناخته می‌شود. درمان ژن درمانی Delandistrogene moxeparvovec با یک تزریق واحد، علت اصلی DMD را هدف قرار می‌دهد. این درمان با وارد کردن ژن‌های دیستروفین به سلول‌های بیمار، به تولید پروتئین دیستروفین که برای عملکرد عضلات ضروری است، کمک می‌کند و بهبود قدرت عضلات و کیفیت زندگی بیمار را نوید می‌دهد.
این درمان به کودکان بین چهار تا پنج سال که تغییرات ژنتیکی در ژن DMD دارند، ارائه می‌شود، اما به کودکانی که حذف‌هایی در اگزون هشت و یا نه ژن DMD دارند، قابل ارائه نیست.
دکتر نوره خمیس الغیثی، معاون وزیر بهداشت، گفت: «این دستاورد مهم، یک پیشرفت نوآورانه در حوزه بهداشت و درمان را نشان می‌دهد و نقش کلیدی ابوظبی را در پیشرفت‌های پزشکی جهانی برجسته می‌کند. همکاری با شرکا برای تشخیص و مدیریت مؤثر درمان DMD بسیار مهم است. این رویکرد فعال، نشان‌دهنده آمادگی ابوظبی برای ارائه درمان‌های پیشرفته پزشکی است و به رشد بخش گردشگری پزشکی ما کمک می‌کند.»
محمد الشعاروی، مدیرعامل شرکت دارویی Roche در امارات، گفت: «ما به عنوان یک شرکت بیوتکنولوژی جهانی، به خاطر نوآوری و تعهد به بیماران افتخار می‌کنیم. همکاری نزدیک با DoH برای ارتقای دسترسی و کیفیت مراقبت‌های بهداشتی در منطقه بسیار خوشحال‌کننده است.»
دکتر آسماء المنایی، مدیر اجرایی مرکز تحقیقات و نوآوری DoH، افزود: «وجود درمان‌هایی مانند Delandistrogene moxeparvovec نه تنها نتایج بیماران را بهبود می‌بخشد، بلکه فرصت‌هایی را برای پژوهشگران فراهم می‌آورد تا به درک و پیشرفت درمان‌های جدید بپردازند.»
دکتر عمر اسماعیل، رئیس نورولوژی اطفال در SKMC، گفت: «ما در دپارتمان نورولوژی اطفال در SKMC از استفاده از درمان ژن درمانی Delandistrogene moxeparvovec برای اولین بار در ابوظبی بسیار خوشحالیم. این درمان پتانسیل تغییر تاریخچه و پیشرفت ناخوشایند این بیماری را دارد.»
DMD نتیجه تغییرات در پروتئین عضلانی دیستروفین است که معمولاً انسجام سلول‌های عضلانی را حفظ می‌کند. تغییرات در این پروتئین باعث تحلیل عضلات و ضعف تدریجی می‌شود که در نهایت به دلیل نارسایی قلبی یا تنفسی کشنده است. DMD تقریباً همیشه مردان را تحت تأثیر قرار می‌دهد و در زنان بسیار نادر است. این بیماری با امید به زندگی متوسط ۳۰ سال، حدود یک در ۳۵۰۰ تا ۵۰۰۰ پسر در سراسر جهان را مبتلا می‌کند.
